במרבית המחלות המטבוליות הטיפול הרפואי מתבסס בעיקר על הימנעות מהחומר שהמטבוליזם שלו פגום, זאת כיוון שהאנזים שתפקידו לטפל בחומר המדובר, לרוב פגום או חסר. הסיבה העיקרית שאנו לא מוסיפים סיסטמית אנזים תקין מבחוץ היא: