שאלה | בניסוי פרה-קליני נחקרה השפעה של תרופה לטיפול בסרטן המעי בעכברים. לאחר שהודגמה פעילות רצויה בצמצום הגידולים, עברו החוקרים לעבוד על תאים סרטניים של אדם ורק לאחר מכן קיבלו אישור לבצע ניסויים קליניים בבני אדם. השלב הראשון בניסוי הקליני, המוודא בטיחות של התרופה עבר בהצלחה. אולם בשלב השני התרופה נפסלה לאחר שלא הדגימה פעילות אנטי סרטנית יעילה. הדבר היה נכון בעיקר בחולות סרטן המעי. סיבה אפשרית סבירה לפער בין הניסויים הפרה-קליניים לתוצאות בשלב הקליני היא:

בניסוי פרה-קליני נחקרה השפעה של תרופה לטיפול בסרטן המעי בעכברים. לאחר שהודגמה פעילות רצויה בצמצום הגידולים, עברו החוקרים לעבוד על תאים סרטניים של אדם ורק לאחר מכן קיבלו אישור לבצע ניסויים קליניים בבני אדם. השלב הראשון בניסוי הקליני, המוודא בטיחות של התרופה עבר בהצלחה. אולם בשלב השני התרופה נפסלה לאחר שלא הדגימה פעילות אנטי סרטנית יעילה. הדבר היה נכון בעיקר בחולות סרטן המעי. סיבה אפשרית סבירה לפער בין הניסויים הפרה-קליניים לתוצאות בשלב הקליני היא:

		החומר הפעיל בתרופה עבר מוטציה והשתנה בין הזמן בו בוצעו הניסויים הפרה-קליניים לזמן בו בוצע הניסוי הקליני
		יש הבדל מהותי בין ההורמונים הנקביים הפעילים בעכברות לבין אילו הפעילים בנשים ומכאן נובע הפער בתוצאות.
		השלב הפרה-קליני התבצע על עכברים זכרים ועל תאי אדם שנלקחו מגבר, ולכן בניסוי הקליני בשלב השני, המבוצע על נשים וגברים כאחד, הודגמו פערים ביעילות התרופתית
		עכברים ובני אדם שונים זה מזה באופן מהותי. מחקר רציני היה מבסס את השלב הפרה-קליני כולו על חקר בני אדם ולא עכברים.

מיין לפי